Cơ Quan Quản Lý Thực Phẩm và Dược Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt theo diện ưu tiên một loại thuốc dạng viên uống đầu tiên trên thế giới, có tên daraxonrasib, nhằm chặn đứng một protein đột biến thúc đẩy sự phát triển khối u trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy. Đây là một bước tiến mang tính đột phá trong điều trị căn bệnh ung thư nguy hiểm này.
Viên thuốc daraxonrasib, sẽ được bán dưới tên thương hiệu Rasonque bởi Revolution Medicines, có chi phí khoảng 39.800 đô la Mỹ cho một tháng sử dụng. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng cho thấy bệnh nhân dùng thuốc này có thời gian sống gần như gấp đôi so với những người điều trị bằng hóa trị thông thường, đồng thời gặp ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn.
Trong một nghiên cứu trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, những người nhận daraxonrasib sống trung bình 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị. Tác dụng phụ bao gồm phát ban da, loét miệng, tiêu chảy và các vấn đề về tiêu hóa khác.
Tiến sĩ Andrew Coveler từ Fred Hutch Cancer Center nhận định: “Đây là một trong những lần phê duyệt được mong đợi nhất. Thuốc này không phải là thuốc chữa khỏi hoàn toàn, nhưng là một sự cải thiện đáng kể.”
Ung thư tuyến tụy là một trong những loại ung thư có tỷ lệ tử vong cao, một phần do khó phát hiện sớm. Ước tính năm nay sẽ có khoảng 67.000 ca mắc mới tại Hoa Kỳ và hơn 52.000 người tử vong. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm hiện chỉ là 13%.
Thuốc daraxonrasib nhắm vào các đột biến trong họ gen RAS, vốn đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa sự phát triển của tế bào. Các đột biến KRAS, đặc biệt, được xem là động lực chính thúc đẩy ung thư tuyến tụy. Tuy nhiên, cấu trúc của chúng trước đây gây khó khăn cho việc phát triển thuốc, khiến loại ung thư này được coi là “khó điều trị”.
Các bác sĩ hy vọng loại thuốc mới này sẽ mở đường cho nhiều lựa chọn điều trị khác cho ung thư tuyến tụy và các dạng ung thư khác. Revolution Medicines cũng đang nghiên cứu công nghệ tương tự cho một số loại ung thư khác, bao gồm ung thư phổi.
Theo tin từ The Associated Press.
