Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt một phương pháp điều trị ung thư tuyến tụy, theo đó đã gần như nhân đôi thời gian sống thêm cho bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng.
Thuốc có tên daraxonrasib, được bán dưới thương hiệu Rasonque và sản xuất bởi Revolution Medicines, được xem là một bước đột phá trong việc điều trị một trong những căn bệnh ung thư gây tử vong cao nhất thế giới.
Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối với 500 bệnh nhân cho thấy những người dùng thuốc uống hàng ngày có thời gian sống trung bình là 13,2 tháng, so với 6,6 tháng đối với những người sử dụng hóa trị.
FDA nhận định loại thuốc này cung cấp một “lựa chọn mới quan trọng cho bệnh nhân đối mặt với một căn bệnh ung thư vô cùng khó khăn và lịch sử điều trị vốn dĩ rất nan giải”.
Daraxonrasib hoạt động bằng cách khóa và vô hiệu hóa gen KRAS đột biến, vốn có mặt trong hơn 90% các khối u tuyến tụy và thúc đẩy sự phát triển của ung thư, qua đó ngăn chặn sự lây lan của căn bệnh này.
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, mỗi năm, khoảng 67.000 người tại HOA KỲ được chẩn đoán mắc ung thư tuyến tụy, loại ung thư có tỷ lệ tử vong cao nhất trong số các loại ung thư chính.
Ung thư tuyến tụy thường được phát hiện muộn và cực kỳ khó điều trị. Hơn một nửa số bệnh nhân ung thư tuyến tụy tử vong trong vòng ba tháng sau khi được chẩn đoán.
Vào năm 2025, FDA đã cấp cho loại thuốc này danh hiệu “Liệu pháp Đột phá”, dành cho các phương pháp điều trị các tình trạng nghiêm trọng cần được xem xét nhanh chóng. Cơ quan này sau đó đã phê duyệt thuốc sớm hơn sáu tháng so với thời hạn quy định vì nó “cho thấy kết quả chưa từng có trong một lĩnh vực có nhu cầu chưa được đáp ứng cao”, theo lời Angelo de Claro, giám đốc Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của phương pháp điều trị bao gồm phát ban, tiêu chảy, buồn nôn, mệt mỏi và nôn mửa. Khoảng 44% bệnh nhân dùng daraxonrasib gặp phải tác dụng phụ nghiêm trọng, so với 57,5% bệnh nhân được điều trị bằng hóa trị trong thử nghiệm.
Cựu Thượng nghị sĩ Hoa Kỳ Ben Sasse, người đã công bố vào tháng 12 rằng ông được chẩn đoán mắc ung thư tuyến tụy giai đoạn 4, đang tham gia thử nghiệm lâm sàng cho loại thuốc này và cho biết nó đã giúp thu nhỏ các khối u của ông. Thông tin được đăng tải bởi BBC News.
