Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc đột phá để điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn cuối, với tên thuốc là daraxonrasib, thương hiệu Rasonque. Quyết định này, được công bố vào thứ Tư, mang lại hy vọng kéo dài sự sống cho những bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn.
Daraxonrasib, được bán dưới tên Rasonque bởi Revolution Medicines, là một loại thuốc viên uống hàng ngày nhắm mục tiêu vào nhiều dạng protein RAS, tác nhân chính thúc đẩy sự phát triển của khối u. Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối với 500 bệnh nhân cho thấy thời gian sống trung bình gần như gấp đôi, từ khoảng 6,7 tháng với hóa trị tiêu chuẩn lên hơn 13 tháng.
Tiến sĩ Brian Wolpin, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Tuyến tụy Hale tại Viện Ung thư Dana-Farber, nhấn mạnh đây là một khoảnh khắc đặc biệt cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy và là kết quả của nhiều năm nghiên cứu. Ông cho biết thêm, thuốc mang đến một lựa chọn điều trị mới và hy vọng mới, đồng thời tạo nền tảng cho nhiều tiến bộ trong tương lai.
Khoảng 95% ung thư tuyến tụy ngoại tiết ở Hoa Kỳ là ung thư biểu mô tuyến tụy. Mặc dù chỉ chiếm 3,2% tổng số ca chẩn đoán ung thư, nhưng nó lại chiếm tỷ lệ tử vong cao một cách không tương xứng. Theo FDA, điều này là do nhiều yếu tố, bao gồm phát hiện muộn, diễn biến bệnh hung hăng và các lựa chọn điều trị hạn chế.
Vào tháng 6 năm 2025, FDA đã cấp cho daraxonrasib chỉ định “Liệu pháp Đột phá”, cho phép phát triển và xem xét nhanh chóng các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và có bằng chứng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có. Thời gian xem xét đã được rút ngắn từ 12 tháng xuống còn 10 tháng.
Các nhà khoa học hy vọng loại điều trị nhắm mục tiêu mới này sẽ cho thấy lợi ích cho các loại ung thư khó điều trị khác. Tiến sĩ Angelo de Claro, Giám đốc Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí: “Thuốc này cho thấy kết quả chưa từng có trong một lĩnh vực có nhu cầu chưa được đáp ứng cao.” Việc phê duyệt này được đưa ra sớm hơn 6,5 tháng so với thời hạn quy định, thể hiện cam kết của FDA trong việc đẩy nhanh phê duyệt các phương pháp điều trị ung thư mới.
Theo ABC News, thuốc được phê duyệt cho người lớn mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn đã nhận ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó. Những bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng đã chia sẻ với “Good Morning America” vào tháng 6 rằng loại thuốc này đã mang lại niềm hy vọng mới về tiên lượng của họ. Một bệnh nhân tên Jim cho biết khối u ở gan đã thu nhỏ đáng kể sau khi bắt đầu điều trị bằng daraxonrasib.
