Một loại thuốc thử nghiệm đầy hứa hẹn của Novartis, pelacarsen, được thiết kế để giảm lipoprotein(a) (Lp(a)), một dạng cholesterol di truyền gây tích tụ mảng bám trong động mạch và hình thành cục máu đông, đã thất bại trong việc giảm tỷ lệ đau tim, đột quỵ hoặc tử vong do tim mạch trong một thử nghiệm lâm sàng lớn.
Thử nghiệm Horizon, với sự tham gia của hơn 8.000 người có mức Lp(a) cao và tiền sử bệnh tim mạch, đã cho thấy pelacarsen giảm đáng kể mức Lp(a) tới 78% so với giả dược (13%). Tuy nhiên, bất chấp sự sụt giảm mạnh mẽ này, không có sự khác biệt nào về kết quả tim mạch giữa hai nhóm.
Các nhà nghiên cứu, bao gồm Tiến sĩ Steven Nissen của Cleveland Clinic, người dẫn đầu thử nghiệm, bày tỏ sự ngạc nhiên trước kết quả này. Họ kỳ vọng việc giảm Lp(a) sẽ mang lại lợi ích rõ ràng, tương tự như cách kiểm soát các yếu tố nguy cơ tim mạch khác như LDL và huyết áp.
Một số giả thuyết được đưa ra để giải thích cho kết quả bất ngờ này, bao gồm khả năng liệu pháp được áp dụng quá muộn, hoặc các phương pháp điều trị tích cực khác mà người tham gia đã nhận (như giảm LDL, kiểm soát huyết áp, dùng aspirin) có thể đã làm giảm rủi ro liên quan đến Lp(a).
Mặc dù thất bại của pelacarsen, các chuyên gia nhấn mạnh rằng Lp(a) vẫn là một dấu hiệu quan trọng của nguy cơ bệnh tim mạch. Các hướng dẫn mới nhất khuyến nghị mọi người trưởng thành nên được kiểm tra mức Lp(a) một lần trong đời.
Nhiều loại thuốc tương tự đang được phát triển bởi các công ty khác như Eli Lilly, Amgen và Silence Therapeutics, sử dụng các công nghệ khác nhau để giảm Lp(a). Các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo sẽ xác định liệu chúng có mang lại lợi ích sức khỏe thực tế hay không. Theo NBC News.
