Bà Maureen Sideris đang lái xe đến Maine dự đám cưới thì nhận ra mình không thể nuốt nổi chiếc bánh sandwich đang ăn.

Người phụ nữ 71 tuổi này sớm được chẩn đoán mắc ung thư thực quản. Đó là tháng 8 năm 2022. Bà cho biết khối u đã chặn một phần thực quản của bà, ống dẫn thức ăn từ miệng xuống dạ dày, khiến việc nuốt thức ăn trở nên khó khăn.

Theo bác sĩ Luis Diaz, trưởng khoa ung bướu tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York, phương pháp điều trị ung thư thực quản tiêu chuẩn – hóa trị và xạ trị, sau đó là phẫu thuật cắt bỏ một phần thực quản và dạ dày – “khá tàn khốc”.

Thay vào đó, bà chỉ được điều trị một lần duy nhất – liệu pháp miễn dịch – như một phần của thử nghiệm lâm sàng tại Memorial Sloan Kettering. Đã hai năm kể từ khi bà hoàn thành điều trị và bệnh đã thuyên giảm.

Bác sĩ Diaz, nhà nghiên cứu cấp cao trong các thử nghiệm lâm sàng, cho biết khi người đầu tiên trong thử nghiệm đáp ứng với liệu pháp miễn dịch, đó là một điều thú vị.

Cách tiếp cận này sẽ không hiệu quả với tất cả mọi người. Thử nghiệm giai đoạn 2 tập trung vào những người có khối u bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch, một đột biến có nghĩa là những sai sót trong DNA không được sửa chữa khi các tế bào ung thư nhân lên. Điều này dẫn đến nhiều đột biến hơn nữa.

Để điều trị có hiệu quả, “các khối u cần phải có đột biến này”, bác sĩ Andrea Cercek của Memorial Sloan Kettering cho biết. Bà Cercek đã dẫn đầu thử nghiệm lâm sàng và trình bày những phát hiện tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ ở Chicago. Nghiên cứu đồng thời được công bố trên Tạp chí Y học New England.

Thiếu hụt sửa chữa sai lệch xảy ra thường xuyên hơn ở một số bệnh ung thư so với những bệnh khác. Khoảng 16% ung thư buồng trứng và 30% ung thư nội mạc tử cung có đột biến này, so với 10%-20% ung thư đại trực tràng. Khoảng 8% đến 22% ung thư thực quản không di căn bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch.

Các loại thuốc điều trị miễn dịch hoạt động bằng cách dạy hệ thống miễn dịch của một người nhận biết và tấn công các tế bào ung thư. Các loại thuốc này đã được phát hiện có hiệu quả đặc biệt tốt đối với các khối u bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch, vì nhiều đột biến cung cấp nhiều mục tiêu hơn cho các tế bào miễn dịch.

Tuy nhiên, các loại thuốc này thường không được sử dụng làm phương pháp điều trị đầu tay cho những bệnh ung thư này. Thay vào đó, chúng được đưa vào nếu các phương pháp như hóa trị và xạ trị không hiệu quả, hoặc nếu ung thư tái phát hoặc đã lan rộng.

Thử nghiệm mới mở rộng trên một nghiên cứu nhỏ hơn từ Cercek, trong đó sử dụng thuốc điều trị miễn dịch dostarlimab làm phương pháp điều trị đầu tiên cho 12 người bị ung thư trực tràng tiến triển nhưng chưa lan sang các bộ phận khác của cơ thể. Tất cả các khối u của những người này đều bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch. Tất cả mọi người đều được điều trị bằng liệu pháp miễn dịch trong ít nhất sáu tháng. Vào cuối thời gian đó, cả 12 người đều có phản ứng hoàn toàn, nghĩa là không có bằng chứng về khối u còn sót lại. Không ai trong số họ phải trải qua các phương pháp điều trị ung thư khác thường được sử dụng để điều trị các loại ung thư này, bao gồm cả phẫu thuật.

Các nhà nghiên cứu bắt đầu với ung thư trực tràng vì các phương pháp điều trị, và đặc biệt là phẫu thuật, có thể thay đổi cuộc sống. Phẫu thuật có thể liên quan đến việc cắt bỏ trực tràng – phần cuối cùng của ruột già trước hậu môn. Bệnh nhân trải qua phẫu thuật này phải thực hiện phẫu thuật mở thông đại tràng, một cuộc phẫu thuật trong đó ruột được chuyển hướng đến một lỗ được tạo ra ở bụng để phân đi ra khỏi cơ thể vào một túi được gọi là túi mở thông.

Phần thứ hai của thử nghiệm đã mở rộng phương pháp điều trị cho nhiều người hơn, bao gồm cả bệnh nhân mắc các bệnh ung thư khác được biết là có thiếu hụt sửa chữa sai lệch, bao gồm ung thư thực quản; nội mạc tử cung; thận và niệu quản; và gan, túi mật và ống mật. Tất cả những người tham gia thử nghiệm đều mắc bệnh ung thư giai đoạn đầu, nghĩa là nó chưa lan sang các cơ quan khác.

Bà Sideris là một trong những người đầu tiên mắc bệnh ung thư không phải ung thư đại trực tràng được chấp thuận điều trị trong thử nghiệm.

Trong cuộc hẹn đầu tiên, bà Sideris được truyền tĩnh mạch nhỏ giọt liệu pháp miễn dịch vào máu của bà. “Trong vòng 45 phút là xong”, bà nói.

Bà Sideris lặp lại quy trình này ba tuần một lần trong sáu tháng tiếp theo khi Cercek và nhóm của bà tuyển dụng những người khác mới được chẩn đoán mắc bệnh ung thư. Họ được chia thành hai loại: những người mắc bệnh ung thư đại trực tràng và những người mắc các loại ung thư khác.

Nhóm đầu tiên, ung thư trực tràng, bao gồm 49 bệnh nhân đã hoàn thành sáu tháng điều trị bằng liệu pháp miễn dịch. Tất cả họ đều đáp ứng với liệu pháp và không cần phẫu thuật, hóa trị hoặc xạ trị. Khoảng 75% trong số họ vẫn không bị ung thư sau một năm hoặc hơn sau khi hoàn thành điều trị.

Trong nhóm thứ hai, 54 người đã hoàn thành sáu tháng điều trị và 35 người — khoảng 61% — đã có phản ứng hoàn toàn và không cần điều trị thêm. Các nhà nghiên cứu đã không xem xét dữ liệu về kết quả 12 tháng của bệnh nhân.

Bà Sideris cho biết bà rất biết ơn vì đã không phải chịu đựng các tác dụng phụ của hóa trị, nhưng liệu pháp miễn dịch đã gây ra suy thận, một tác dụng phụ đã biết của thuốc. Bà hiện đang dùng thuốc để kiểm soát tình trạng này.

Tuy nhiên, bà Sideris nói, “giống như trúng số vậy”.

Bác sĩ Suneel Kamath, một bác sĩ chuyên khoa ung thư đường tiêu hóa tại Cleveland Clinic, cảnh báo rằng thiếu hụt sửa chữa sai lệch chỉ chiếm “tối đa 1%-2% các bệnh ung thư”.

Nhưng đối với những người mắc loại ung thư này, những phát hiện này mang lại hy vọng đáng kể: Phẫu thuật ung thư thường có thể “thay đổi cuộc sống”, bác sĩ Kamath nói. “Một số lượng lớn có thể không cần phẫu thuật và có thể được chữa khỏi chỉ bằng liệu pháp miễn dịch”.

Bác sĩ Diaz cho biết đối với bệnh nhân bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch, có thể tránh được 80% các ca phẫu thuật.

Nghiên cứu cũng cho thấy rằng liệu pháp miễn dịch có thể được sử dụng như một phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh ung thư giai đoạn đầu bị thiếu hụt sửa chữa sai lệch.

Bác sĩ Heather Yeo, một bác sĩ phẫu thuật ung thư tại Weill Cornell Medicine ở New York, cho biết: “Liệu pháp miễn dịch có rất nhiều tiềm năng. Điều này cho thấy chúng ta có thể bắt đầu với nó”.

Bác sĩ Diaz cho biết mặc dù cần có các nghiên cứu lớn hơn để xác nhận những phát hiện của thử nghiệm, nhưng việc sử dụng liệu pháp miễn dịch thay cho phẫu thuật, xạ trị và hóa trị có thể không còn xa vời đối với một số bệnh nhân.

Ông nói: “Tôi nghĩ rằng từ báo cáo này đến việc áp dụng tiêu chuẩn chăm sóc chỉ là một bước ngắn”.

Theo NBC News