Khi số lượng người Mỹ mắc bệnh Alzheimer đã lên tới 7 triệu, nhu cầu về các phương pháp điều trị mới ngày càng tăng.

Các nhà khoa học tại Đại học California, Irvine, đã phát hiện ra một liệu pháp mới mang tính đột phá để chống lại căn bệnh này. Phương pháp điều trị này sử dụng tế bào gốc để “lập trình” các tế bào miễn dịch của con người, được gọi là microglia, để chống lại các dấu hiệu mất trí nhớ trong não.

Microglia là các tế bào miễn dịch được tìm thấy trong hệ thần kinh trung ương, đóng vai trò là “hàng phòng thủ đầu tiên chống lại nhiễm trùng và tổn thương” của não.

Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, các nhà khoa học đã điều chỉnh các tế bào này để sản xuất một loại enzyme gọi là neprilysin, có khả năng phá vỡ các mảng beta-amyloid độc hại tích tụ trong não của bệnh nhân Alzheimer.

Ở não chuột, các tế bào được điều chỉnh đã bảo tồn các tế bào thần kinh, giảm viêm, giảm sự tích tụ beta-amyloid và đảo ngược thoái hóa thần kinh.

Nghiên cứu này, được tài trợ bởi Viện Y tế Quốc gia, đã được công bố trên tạp chí Cell Stem Cell.

“Đưa các chất sinh học vào não từ lâu đã là một thách thức lớn do hàng rào máu não,” đồng tác giả Mathew Blurton-Jones, giáo sư về sinh học thần kinh và hành vi, cho biết.

“Chúng tôi đã phát triển một hệ thống phân phối sống, có thể lập trình, giúp giải quyết vấn đề đó bằng cách cư trú trong chính não và chỉ phản ứng khi và nơi cần thiết.”

Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng các tế bào được lập trình chỉ nhắm mục tiêu các mảng amyloid, điều này làm cho phương pháp này “có tính mục tiêu cao nhưng lại hiệu quả trên diện rộng”.

“Chúng tôi đã phát triển một hệ thống phân phối sống, có thể lập trình, giúp giải quyết vấn đề đó bằng cách cư trú trong chính não và chỉ phản ứng khi và nơi cần thiết.”

Nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng microglia có thể có hiệu quả trong việc chống lại các rối loạn hệ thần kinh trung ương khác, chẳng hạn như ung thư não và bệnh đa xơ cứng.

“Công trình này mở ra cánh cửa cho một loại liệu pháp não hoàn toàn mới,” Robert C. Spitale, giáo sư khoa học dược phẩm, cho biết.

“Thay vì sử dụng thuốc tổng hợp hoặc vectơ virus, chúng tôi đang tranh thủ các tế bào miễn dịch của não như các phương tiện phân phối chính xác.”

Tiến sĩ Joel Salinas, một nhà thần kinh học hành vi và phó giáo sư tại Trường Y khoa Grossman của NYU, cho biết nghiên cứu này là một “bằng chứng ấn tượng về khái niệm” cho một liệu pháp não có tính mục tiêu cao và phản ứng nhanh.

“Một trong những khía cạnh thú vị nhất là tính chính xác — thay vì giải phóng phương pháp điều trị khắp não, các tế bào được sửa đổi này chỉ kích hoạt ở những nơi xảy ra tổn thương liên quan đến bệnh tật,” Salinas, người không tham gia vào nghiên cứu, nói.

“Loại hành động có mục tiêu đó có thể giúp hạn chế tác hại cho các mô não khỏe mạnh, giảm tác dụng phụ và tập trung các hiệu ứng điều trị ở những nơi cần thiết nhất.”

Trong khi kết quả vẫn còn sớm và giới hạn ở chuột, Salinas lưu ý rằng chiến lược này mở ra một “con đường mới đầy hứa hẹn”.

Trong tương lai, các nhà nghiên cứu mong muốn tiến hành các thử nghiệm trên người, có khả năng sử dụng tế bào gốc từ mỗi bệnh nhân để giảm nguy cơ thải ghép miễn dịch.

“Nếu các nghiên cứu trong tương lai cho thấy phương pháp này an toàn, bền bỉ và hiệu quả ở người, thì nó có thể được điều chỉnh không chỉ cho bệnh Alzheimer mà còn cho các tình trạng khác, nơi các quá trình bệnh tật không đồng đều hoặc khu trú, như khối u não, bệnh đa xơ cứng hoặc các bệnh thoái hóa thần kinh khác gây ra chứng mất trí nhớ,” Salinas nói.

Courtney Kloske, Ph.D., giám đốc gắn kết khoa học tại Hiệp hội Alzheimer ở Chicago, cũng đã xem xét các phát hiện nghiên cứu của UCI.

“Với sự lão hóa liên tục của dân số, tài trợ nghiên cứu chiến lược để mở rộng đường ống điều trị cho bệnh Alzheimer và các bệnh khác gây ra chứng mất trí nhớ là rất quan trọng,” bà nói.

“Điều quan trọng không kém là khám phá các phương pháp phân phối thuốc khác nhau, chẳng hạn như sử dụng các tế bào biến đổi gen như được chứng minh trong nghiên cứu mới được công bố này.”

Kloske lưu ý rằng những phát hiện này đầy hứa hẹn và hy vọng, nhưng còn sơ bộ.

“Nghiên cứu bổ sung là cần thiết để xác định loại cơ chế phân phối thuốc này có thể tác động như thế nào đến những cá nhân đang sống hoặc có nguy cơ mắc bệnh Alzheimer,” bà nói.

“Công việc này được thực hiện trên mô hình động vật; các tác giả nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thúc đẩy nghiên cứu này vào các thử nghiệm lâm sàng ở người để hiểu rõ hơn về tiềm năng điều trị của cơ chế phân phối thuốc này.”